Early Access: что это и зачем нужно?
Обычно пишу тут про #страшныеистории, связанные с фармой, но сегодня хочу поговорить о хорошем, об Early Access.

1️⃣Что это?
Программами раннего доступа (Early Access Programs – EAPs) называют различные механизмы, позволяющие пациентам получать еще исследуемые (незарегистрированные) препараты вне клинических исследований (КИ).

EAPs можно в целом поделить на 2 вида (но тут много споров, можно встретить и иные классификации):

?Named Patient Programs – препарат предоставляется определенному пациенту на основании анализа его конкретной истории болезни
*?*Compassion Use – препарат предоставляется группе пациентов, страдающих от одного заболевания, исчерпавших все одобренные варианты терапии и не подходящих под критерии КИ

Важно понимать, что в каждой стране свое регулирование, соответственно, свои процедуры реализации EAPs, и не везде обе опции могут существовать. Так, в России есть только некий аналог Named Patient Programs – "ввоз препарата для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента". Хотя раньше в пункте 3.1 статьи 47 ФЗ об ЛС я видела намек и на Compassion Use.

*2️⃣ *Кому это надо?

Поскольку в рамках EAPs предоставляются еще исследуемые препараты, эффективность и безопасность которых еще не подтверждена в установленном порядке, в EAPs, как правило, могут принимать участие только пациенты с заболеваниями, угрожающими их жизни, и только при условии, что иные варианты лечения отсутствуют или оказались неэффективными.

Так, например, EAPs могут помочь пациентам, которые:

?не попадают под критерии КИ, но исследуемый препарат для них является последним шансом,
?находятся в государстве, где необходимый препарат не зарегистрирован,
?были участниками КИ, и исследуемый препарат помогал им, но КИ завершилось, а регистрация препарата и его коммерческий запуск требуют времени.

*3️⃣*А зачем это фармкомпаниям?

В цивилизованном мире EAPs часто инициируются именно фармкомпаниями, а не государством или пациентскими сообществами. При этом фармкомпаниям обычно запрещено получать от участников EAPs и их лечащих врачей какие-либо средства, т.е. соответствующие препараты поставляются пациентам или за счет госбюджета, или вообще бесплатно.

Тогда в чем выгода фармкомпаний? Помимо этических причин и того, что EAPs могут стать хорошим маркетинговым ходом, EAPs помогают компаниям-разработчикам собрать просто драгоценные данные о применении препарата различными подтипами пациентов. По сути, данные, полученные в рамках EAPs, являются "более реальными" данными и значительно более разнообразны чем данные, получаемые в рамках КИ, поскольку в КИ обычно отбирается довольно специфичная выборка пациентов.

Еще одна попытка регулирования цен в США

Я уже писала, как США пытаются приструнить Биг Фарму, но кажется, в поисках экономии они дошли и до дженериков.

На этой неделе Association for Accessible Medicines (AAM – название может запутать, но на деле это ассоциация производителей и дистрибьюторов дженериков) обратилась в суд с целью попытаться заблокировать применение нового закона штата Иллинойс.

*🔖 Что за закон?*

Закон был принят еще в прошлом году, но вступил в силу 1 января. Он запрещает производителям лекарств повышать свои оптовые цены более чем на 30% по сравнению с предыдущим годом, более чем на 50% – в течение трех лет и на 75% – в течение пяти лет за исключением случаев, когда такое увеличение обосновано ростом производственных затрат.

Закон распространяется именно на наиболее важные категории дженериков и биоаналогов, он не затрагивает оригинальные препараты.

Нарушение установленных ограничений может повлечь существенные штрафы: до 10 000 долларов в день за каждую продажу завышенной цене.

*😑 *Чем недовольны производители?

Помимо того, что фармкомпаниям не нравится идея закона в целом, в иске они говорят о том, что спорный закон нарушает множество положений Конституции США.

В частности, закон предусматривает, что его ограничения распространяются на все лекарства, которые предназначены для продажи потребителям в Иллинойсе (ultimately sold in Illinois). При этом, как утверждает AAM, подавляющая часть ее членов (а это, например, TEVA и Sandoz), расположены и ведут свою деятельность за пределами этого штата.

Таким образом, согласно логике AAM, закон одного штата регулирует продажи, происходящие в других штатах. Например, если производитель из Пенсильвании и продает препараты дистрибьютору из Огайо, а уже потом, пройдя всю цепочку поставок, лекарства попадают в Иллинойс.

*🍿 *Чего ждать?

Оспариваемый закон не единственный в своем роде. Аналогичные акты были приняты или обсуждаются и в других штатах. Пока есть ощущение, что шансы AAM их оспорить достаточно высоки. Так, по другому иску AAM суд уже принял обеспечительные меры, по сути приостановив действие аналогичного закона Миннесоты.

Хотела тоже позлиться, но Икона Фармы сделала это лучше, чем могла бы я.

Вообще, складывается ощущение, что некоторые люди, совсем не понимают, как работает фарма. Они думают, что все в этом мире создается примерно также, как новый софт: если хорошо поработать, то можно и с нуля годика за два выпустить прорывной препарат.

Аналогично вот Маск тоже думал, что можно просто взять и начать всем Neuralink-и в мозг имплантировать, но оказалось, что медтех так не работает (тут коротко описана вся эта история).

Telegram

Икона Фармы

Оголтелое обезьянство Артемия Лебедева Орфанное радио пишет «Господин Лебедев на самом деле правильным вопросом задается: «Доколе мы будем кормить зарубежную фарму?» Казалось бы, действительно, доколе? Простой русский учёный может закатать рукава и начать…

Индия усиливает контроль за производством лекарств

После прокатившейся волны смертей из-за некачественных индийских лекарств (об одном из таких случаев я писала тут), Правительство Индии решило основательно разобраться с этой проблемой и выпустило уведомление об ужесточении требований локальных GMP (Schedule M of the Drugs and Cosmetics Rules).

Теперь индийские фармпроизводители:

1️⃣смогут вывести продукт на рынок только после получения удовлетворительных результатов испытаний всех ингредиентов,
2️⃣будут обязаны хранить образцы промежуточных и конечных продуктов каждой партии,
3️⃣должны разработать и внедрить фармацевтическую систему качества (PQS) и систему управления рисками (QRM).

Казалось бы, ничего революционного, во всем мире существуют аналогичные требования. Однако, оказывается, Индия все это время жила своей жизнью.

Так, в 2023 году Минздрав Индии повел масштабные проверки и выявил удивительные вещи:

?162 фабрики, не тестируют поступающее сырье в принципе,
?менее четверти небольших производителей соответствуют WHO-GMP.

Как по мне, еще более удивителен тот факт, что Минздрав эти данные опубликовал ?

Крупные фармкомпании должны внедрить новые требования в течение 6 месяцев, а небольшие производители – в течение года.

Telegram

Больное место

Токсичные флешбеки В 2022 году в Гамбии не менее 70 детей скончались после приема сиропа от кашля. По предварительным данным, в сиропах, произведенных индийской Maiden Pharmaceuticals, содержался диэтиленгликоль и этиленгликоль (компоненты тормозной жидкости).…