*? Опрос «Справочника врача»: большинство врачей ожидают, что расширение перечней ЖНВЛП и ВЗН повысит доступность инновационной терапии*

Исследование на эту тему провела команда мобильного приложения для медработников. Согласно результатам, высоким уровень доступности передовых препаратов, не входят в перечни программ госгарантий (ЖНВЛП и ВЗН), называют лишь 6% респондентов. При этом 76% опрошенных говорят о том, что сегодня у системы лекарственного обеспечения потребность в инновационных технологиях существует.

? Повысить доступность современных лекарственных средств, по мнению врачей, может их включение в списки ЖНВЛП и ВЗН, а также внедрение различных законодательных инициатив.

?Как детализируют в сервисе, абсолютное большинство опрошенных врачей убеждены, что доступность лекарств повышает результативность лечения, — их доля составляет 94%. В то же время уровень доступности препаратов, не входящих в перечни ЛС лекарственных средств, цены на которые регулируются государством, по мнению 27% респондентов — низкий или ниже среднего, что требует оперативных мер.

?В числе ключевых факторов, способных повысить доступность препаратов, которые на сегодняшний день не входят в перечни ЖНВЛП и ВЗН, врачи называют расширение этих перечней за счет включения в них появляющихся каждый год инновационных препаратов (27%), а также соответствующие законодательные инициативы (22%).

?Примечательно, что по мнению опрошенных врачей, включение или отсутствие препарата в списках ЖНВЛП и/или ВЗН влияет на выбор терапии для пациента: так говорят двое врачей из трех (67%). Они также уверены в том, что расширение списков способно повлиять и на саму работу врачей, которые будут более уверенно назначать современную терапию: почти то же число респондентов (66%) считают, что оно может уменьшить количество жалоб на врачей от пациентов и их родственников.

?Результаты исследования прокомментировал основатель приложения, терапевт Констатин Хоманов:

«Врачи — ключевое звено в получении пациентами необходимой им терапии, ведь именно их решения влияют на назначения и рекомендации, исходы лечения, а значит — здоровье и жизнь пациентов. Как показало наше исследование, в котором приняли участие непосредственно специалисты здравоохранения, включение или отсутствие препарата в перечнях ЖНВЛП и ВЗН напрямую влияет на выработку терапевтической стратегии. И для достижения наилучших прогнозов для пациентов повышение доступности инновационной эффективных медицинских решений всеми возможными способами критически важно».

Исследование проводилось с 16 по 21 августа, в нем приняли участие 526 врачей различных специальностей.

? Обсуждение включения в перечень ЖНВЛП орфанного препарата Пэгцетакоплан («Эмпавели» от Swedish Orphan Biovitrum АВ), применяется в онкогематологии для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Эксперты НМИЦ гематологии — за, отмечают уникальный механизм, эффективность, безальтернативность, значительную экономию. По их данным, количество больных ПНГ в России — порядка 500 человек, средний возраст — 39 лет. Препарат вошел в новые клинреки.

В Минздраве — против, нет денег.

Компания-поставщик пообещала бесперебойные поставки, цена — снижение на 25% с учетом скорого выхода локальных дженериков: упаковка за 140 088 рублей. Согласно подсчетам компании, это дает очень существенную экономию. Врачи подтверждают. Пациентские организации выступают за — это жизнеспасающий препарат для определенной категории, иного лечения нет, отмечают удобство применения.

Комиссия же голосует ПРОТИВ (6 за, 7 против).

? Обсуждение включения в перечни ЖНВЛП и ВЗН орфанного препарата Равулизумаб («Ултомирис» от Alexion Europe SAS), применяется в том числе в онкогематологии для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (одно из показаний)

Эксперты НМИЦ гематологии — за, также отмечают механизм действия, отсутствие конкурентности, высокую эффективность и экономическую обоснованность. За — педиатры (применяется у детей) и нефрологи. В Минздраве при этом указывают, что препарат уже закупает «Круг добра». На это же указывает Минпромторг — плюс отмечают, что Alexion в свое время прекращала поставки орфанного препарата «Солирис». Там выступают против и ЖНВЛП, и ВЗН.

AstraZeneca предложила снижение для ЖНВЛП на 3% с учетом включения в ВЗН — 182 360 рублей (упаковка 3мл).

Пациентские организации выступают за и отмечают, что в ходе обсуждения теряются аргументы врачей об отсутствии альтернатив препаратам.

Комиссия голосует ЗА включение в ЖНВЛП (11 за, 2 против)
Комиссия голосует ЗА включение в ВЗН (9 за, 4 против)

? Обсуждение включения в перечень ЖНВЛП препарата Озанимод («Зепозия» от «Селджен Интернешнл»), применяется для лечения рассеянного склероза, язвенного колита

Со стороны специалистов-неврологов — за, расширит ассортимент доступных препаратов. Со стороны специалистов-гастроэнтерологов — тоже за, отмечают его необходимость по показанию язвенного колита. ФАС — против без снижения цены. В Минздраве при этом отмечают драматический прирост больных.
В компании зафиксировали цену — снижение на 5% относительно предложенной в досье, на 30% относительно цен в закупках; упаковка — 18 697 / 74 788 рублей в двух дозировках. Пациентские сообщества за.

Комиссия же единогласно ПРОТИВ.

? Обсуждение включения в перечни ЖНВЛП и ВЗН препарата Офатумумаб («Бонспри» от Novartis), также применяется для лечения рассеянного склероза

Неврологи отмечают, что он один из самых эффективных, отчасти безальтернативный, можно применять беременным, — выступают за. Препарат включен в проект обновленных клинреков.
В компании озвучили сниженные цены: для ВЗН до 51 428 рублей, для ЖНВЛП до 71 430 рублей. ФАС — за. Минпромторг — против, отмечает, что препарат не локализован, утверждает, что аналогично применяется российский аналог. Пациентские сообщества за.

Комиссия ПРОТИВ включения в перечень ЖНВЛП (4 за, 8 против). Также не включается в перечень ВЗН.

? Обсуждение включения в перечень ВЗН препарата Сипонимод («Кайендра» от Novartis), также применяется для лечения рассеянного склероза

Специалисты отмечают уникальность, безальтернативность и экономию — это первый таргетный препарат, предназначенный для пациентов, страдающих вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом, независимо от активности заболевания. Останавливает прогрессию. Пациентские сообщества за. ФАС за.

Производитель предлагает сниженную цену — 54 825 рублей за упаковку. В Минздраве же всё равно говорят об увеличении бюджета программы из-за прироста пациентов. При этом ФАС и врачи указывают на «однозначную экономию», среди пациентов — трудоспособные люди, и если количество больных будет расти, нужно закупать более дешевое лекарство. Пациентские сообщества также отмечают, что пациенты в этой нише — те, что уже лечились, их переводят на другую схему.

Комиссия, тем не менее, ПРОТИВ включения в перечень ВЗН (6 за, 7 против).

? Johnson & Johnson подала в суд на власти США из-за новых правил, по которым фармкомпании должны будут поставлять лекарства для страховой госпрограммы Medicare. Такой же иск ранее подала Merck — там назвали новую норму «вымогательством» Речь о введенном…

*? Фармкомпании, исследователи и пациентские организации в Европе призывают власти ЕС пересмотреть новые правила клинических исследований, которые должны вступить в силу в январе 2025 года. По мнению экспертов, они значительно усложнят процедуру одобрения и вывод на рынок препаратов от орфанных заболеваний*

Координационная группа по оценке медицинских технологий Евросоюза представила новое методическое руководство в марте этого года, оно должно заработать в январе. По новым правилам, рандомизированные клинические исследования будут обязательны и для ЛП от редких заболеваний, которыми страдает ограниченное число пациентов.

Как отмечает FT, руководство было принято в свете растущего интереса к инновационным и дорогостоящим клеточным и генным методам лечения. По данным IQVIA, к концу 2023 года на мировом рынке появилось 76 подобных терапий — это вдвое больше, чем десятилетием ранее.

? Пересмотреть новые правила Евросоюз призвали представители фарминдустрии и почти 40 объединений пациентов — к примеру, Cancer Patients Europe, European Association of Urology и World Federation of Hemophilia. В Alliance for Regenerative Medicine, который представляет сектор клеточной и генной терапии, отметили, что в рандомизированных контрольных испытаниях одна из групп пациентов должна получать плацебо, а в случае тяжелых, редких, инвалидирующих заболеваний это неэтично и слишком дорого. Препараты требуются ограниченному количеству пациентов — проведение таких дорогостоящих КИ нерационально и приведет к ненужным страданиям.

По данным ARM, одобрение порядка 80% таких терапий основывалось на односторонних исследований, в которых контрольной группы не было.

*?*«При редких заболеваниях односторонние испытания часто необходимы по этическим, практическим и научным причинам», — заявил вице-президент ARM по связям с общественностью в Европе Паоло Моргезе.

?Один из примеров — синдром Вискотта-Олдрича, который вызывает рецидивирующие инфекции, кровотечения, экзему и повышенный риск развития аутоиммунных заболеваний и рака. Оно поражает только 4 из 1 млн мужчин. Женщины являются носителями дефектного гена, но не страдают от этого заболевания. Итальянская благотворительная организация Fondazione Telethon заявила, что собирается добиться одобрения экспериментального лечения до января.

? Регуляторы, однако, считают, что новое руководство позволит странам быстрее одобрять лекарственные препараты, поскольку оно предполагает, что они будут совместно работать над проведением испытаний. Каждый участник ЕС при этом сможет самостоятельно принимать решение об одобрении препаратов на основе отчетов о КИ.

Новые правила должны вступить в силу 12 января в случае онкологических препаратов и для генной терапии. Для всех остальных ЛП срок вступления в силу — 2030 год.

✍️ Формирование различных регистров пациентов в России — одна из важнейших задач российского здравоохранения, которую можно рассматривать в контексте цифровизации. Их внедрению и полноценному развитию, однако, мешают ряд барьеров — как организационных, так…

*? В «Сириусе» работают над созданием новой технологии генной терапии для лечения гемофилии B*

Как утверждают ученые университета, разработка позволит снизить стоимость лечения и создать серию уникальных прототипов препаратов для терапии других наследственных заболеваний:

*?*«Исследователи Научного центра трансляционной медицины Научно-технологического университета "Сириус" работают над созданием передовой технологии генной терапии наследственных заболеваний. <…> В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию B. <…> Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов. Данная технология поможет ученым создать серию прототипов новых уникальных генно-терапевтических препаратов для терапии других наследственных заболеваний, вызванных мутацией генов».

Там отмечают, что стоимость современных генно-терапевтических препаратов чрезвычайно велика. Помимо этого, неизвестно, останутся ли внесенные изменения в генетический код клеток пациента на всю его жизнь. При повторных инъекциях сохраняется риск атаки иммунных клеток организма на само лекарство.

Ученые «Сириуса» собираются использовать вместо вирусных векторов липосомные наночастицы, куда поместят генетические элементы, в том числе систему редактирования ДНК, основанные на технологиях prime editing и base editing: «Они позволяют безопасно корректировать генетическую информацию и обеспечить долгосрочный терапевтический эффект. Подобная система редактирования способна вносить точечные, таргетные правки величиной всего в один нуклеотид».

? Новости импортозамещения в ветеринарии. Во Владимире организуют производство ветеринарных вакцин по корейским технологиям

Сотрудничество с корейской компанией анонсировал Федеральный центр охраны здоровья животных — ФГБУ «ВНИИЗЖ» Россельхознадзора. Там договорились о совместном производстве и научной работе с корейской «Грин Кросс»:

*?«В ходе встречи стороны выразили взаимный интерес к началу сотрудничества и внесли предложения о формировании рабочей группы по организации производства вакцин по корейским технологиям на базе института во Владимире».
?***Речь о корейских вакцинах для сферы свиноводства (против цирковирусной инфекции, атрофического ринита свиней, пастереллезной пневмонии, плевропневмонии свиней, микоплазменной пневмонии, а также стрептококковой инфекции), а также для отрасли птицеводства ( против инфекционного бронхита кур).

Испытания этих вакцин пройдут на базе института.

Компания «Грин Кросс» — одна из лидирующих на корейском рынке вакцин для животных. Она работает по трем направлениям: ветеринарные препараты, вакцины, а также корма.

? Правительственная комиссия одобрила законопроект, по которому система маркировки будет автоматически блокировать продажу просроченных препаратов Об этом пишут «Ведомости» со ссылкой на источник в правительстве и источник, знакомый с решениями комиссии.…

✍ Минздрав пополнил перечень орфанных заболеваний двумя новыми позициями — в список вошли энтеропатический акродерматит и болезнь Стилла у взрослых Обновленный перечень ведомство опубликовало на сайте. Ранее в нем было 284 пунктов, теперь 288. Помимо того…